مضى 12 شهراً منذ أن منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية موافقة تاريخية على علاج كريسبر المصمم للمرضى الذين يعانون من فقر الدم الخلوي المريض ومرض الدم بيتا ثلاسيميا، بحسب الخبر الذي نشرته مجلة “فوربس” الأمريكية.
من الخلايا الجذعية المعاد برمجتها إلى الجيل التالي من تحرير الجينات، شهد عام 2024 بعض التطورات المدهشة التي لديها القدرة على أن تصبح علاجات جديدة لمجموعة من الأمراض المزمنة والوراثية.
هناك خمسة إنجازات جديدة قد تحمل الوعد الأكبر في السنوات القادمة:
1. العلاج بالخلايا الجذعية المبتكر يعيد الرؤية
يمكن أن تتضرر طبقات الخلايا الحساسة التي تغطي القرنية، وهي الطبقة الخارجية للعين على شكل قبة، بسهولة بسبب الحروق والالتهابات والأمراض الالتهابية للعين وحتى الآثار الجانبية لبعض الأدوية.
تُعرف هذه الحالة بنقص الخلايا الجذعية الظهارية القرنية ويمكن أن تؤدي إلى فقدان البصر، وفي الحالات الشديدة بشكل خاص، إلى العمى.
في السابق، فشلت معظم المحاولات لاستبدال القرنية بزراعة قرنية من متبرع بسبب رفض الجهاز المناعي لها.
ومع ذلك، وصف مقال في مجلة الشهر الماضي لانسيت أجرى فريق من جامعة أوساكا بقيادة أستاذ طب العيون كوهجي نيشيدا، تجربة سريرية هي الأولى من نوعها في العالم، حيث نجح في علاج أربعة مرضى يعانون من أمراض خطيرة في القرنية باستخدام الخلايا الجذعية المعاد برمجتها.
تم زرع صفائح دائرية من خلايا القرنية التي تم إنشاؤها باستخدام الخلايا الجذعية المحفزة المحفزة التي تم الحصول عليها من دم الحبل السري في أربعة مرضى تتراوح أعمارهم بين 39 إلى 72 يعانون من نقص الخلايا الجذعية الظهارية القرنية.
وأظهرت الدراسة أنه تم استعادة بصرهم واستمرت التأثيرات المفيدة بعد أربع إلى خمس سنوات من المتابعة.
2. المبايض الاصطناعية تلوح في الأفق
وفقا للمراكز الأمريكية لمكافحة الأمراض والوقاية منهاهونج كونج تعاني 13.4% من النساء اللاتي تتراوح أعمارهن بين 15 و49 عامًا من العقم لعدة أسباب، بدءًا من حالات مثل متلازمة المبيض المتعدد الكيسات والتهاب بطانة الرحم إلى تأثيرات بعض الأدوية.
لسنوات، حاول العلماء حل هذه المشكلة من خلال تطوير مبيض صناعي، لكن هذا العمل تعرقل بسبب الفهم المحدود لما هو مطلوب حتى ينضج جريب المبيض وينتج البويضة.
بعد البلوغ، يكون لدى المرأة ما يقرب من 300000 جريبة مبيضية، مجموعة فرعية صغيرة منها تنشط بشكل دوري وتدخل مجمع النمو؛ وتكرر هذه العملية كل شهر حتى انقطاع الطمث.
في وقت سابق من هذا العام، أنشأ علماء من جامعة ميشيغان أول “أطلس خلوي” لتكوين البويضات البشرية من خلال فحص خمسة مبايض متبرع بها باستخدام تقنيات رسم الخرائط الجينية والخلوية المتطورة.
من خلال فحص كيفية تحرك البصيلات وتغيير بنيتها أثناء تقدمها خلال مراحل مختلفة من النضج، حدد العلماء العوامل الرئيسية التي تمكن البصيلات من النضج.
3. العلاج بالخلايا التائية لسرطان الدماغ
غالبًا ما يتم تشبيه تشخيص الإصابة بالورم الأرومي الدبقي، وهو شكل نادر وعدواني من سرطان الدماغ ويتراوح متوسط فترة بقائه على قيد الحياة من 15 إلى 18 شهرًا فقط، بعقوبة الإعدام.
ويمكن تغيير ذلك من خلال العلاج بالخلايا التائية سيارةإنها طريقة رائدة لإعادة بناء الخلايا المناعية للمريض. لقد أحدث فرقًا ملحوظًا في علاج سرطانات الدم خلال العقد الماضي.
في وقت سابق من هذا العام، أظهر الباحثون في جامعة ستانفورد أن الخلايا تضخ. سيارة تي قد يوفر أملًا جديدًا في أدمغة الأطفال المرضى بسرطان الدماغ.
وفي الوقت نفسه، أجرت ثلاث مجموعات بحثية أخرى دراسات توضح فوائد فحوصات التصوير بعد حقن الخلايا. سيارة تي في أدمغة مرضى ورم أرومي دبقي بالغ.
4. الجيل القادم من تحرير الجينات
في حين تعد تقنية كريسبر بإحداث ثورة وعلاج الأمراض النادرة الناجمة عن طفرات في جين واحد، فإن الخبراء أصبحوا بالفعل رائدين في الحدود التالية لتحرير الجينات.
في يونيو الماضي، نشر باحثون في معهد آرك، وهو منظمة بحثية مستقلة غير ربحية تتعاون مع جامعتي كاليفورنيا وستانفورد، ورقة بحثية في مجلة نيتشر تصف اكتشاف جسر الحمض النووي الريبي (RNA) كوسيلة لتنظيم نقل الجينات. يشير هذا إلى قدرة الحمض النووي على القفز من مكان إلى آخر في جينوم الكائن الحي.
جسر الحمض النووي الريبي الحمض النووي الريبي فهو يوفر القدرة على “القص واللصق” عن طريق إعادة ترتيب أي قطعتين من الحمض النووي لإدراج أو ترجمة أو قطع التسلسل الجيني المعني في خطوة واحدة.
وقد يكون لذلك آثار كبيرة على استخدام تحرير الجينات لعلاج مجموعة واسعة من الأمراض المزمنة والحادة في السنوات المقبلة.
5. العلاج الجيني للأطفال الذين يصابون بالصمم لأول مرة
لعبت من قبل جين أوتوفيرلين تلقائي ويلعب دوراً مهماً في القدرة على السمع من خلال إنتاج البروتين الذي يسمح بنقل الأصوات من الأذن إلى الدماغ.
يولد عدد قليل جدًا من الأشخاص في جميع أنحاء العالم بطفرة جينية؛ وهذا يعني أن الجين معيب، مما يتركهم صمًا لدرجة أنهم لا يسمعون أصواتًا بشرية أبدًا.
في وقت سابق من هذا العام، كشف فريق بقيادة جون جيرميلر، الجراح المعالج في مستشفى الأطفال في فيلادلفيا، عن نتائج أول إجراء للعلاج الجيني على الإنسان، حيث يعالج فقدان السمع الوراثي عن طريق زرع جين واحد في طفل يبلغ من العمر 11 عامًا. الصبي العجوز. أداة مساعدة للسمع تحتوي على جرعة صغيرة من الجينات تلقائي وهو يعمل في خلايا أذنك الداخلية.
قام جيرميلر وزملاؤه بتقسيم الجين إلى قسمين منفصلين؛ كان هذا هو “نهج الناقل المزدوج”، الذي سمح للفيروس بحمله ثم إعادة تجميعه داخل خلايا المريض. يقول جيرميلر: “لم يسمع المريض أي صوت في حياته”.
وبعد حوالي أسبوعين من الإجراء التجريبي، بدأ يلاحظ أصواتًا تزداد قوة ووضوحًا. وسرعان ما سمع والده يتحدث معه وسمع السيارات في شارع فيلادلفيا. “لقد كان الكثير من المرح.”
